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Eiger BioPharmaceuticals (NASDAQ: EIGR ) commence le dépôt progressif de sa demande de commercialisation aux États-Unis pour obtenir l’approbation du lonafarnib pour le traitement du syndrome de progeria Hutchinson Gilford (HGPS ou progeria) et laminopathies progéroïdes.
La progeria est une maladie extrêmement rare et mortelle caractérisée par un vieillissement prématuré chez les enfants. Sans traitement, les patients décèdent généralement d’une maladie cardiaque à un âge moyen de 14,5 ans.
Le lonafarnib, un inhibiteur de la farnésyltransférase autorisé par Merck, a le statut de médicament orphelin, de thérapie innovante et de maladie pédiatrique rare à titre indicatif.